2026年9月28日，国家药监局药审中心关于发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》的通告。根据2026年第46号通告，该计划经国家药品监督管理局审核同意，自发布之日起施行。
类器官、器官芯片等新方法，如何从实验室研究走向支持药品注册的证据？国家药监局药审中心发布的《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》，为这一过程建立了更具体的沟通与验证路径。
本次试点聚焦药物非临床研究与评价。其关键在于：围绕明确的应用场景，用可靠、可重复且与人类生物学相关的数据，论证新方法能支持哪些评价与监管判断。
一
试点围绕具体的非临床评价需求展开
文件指出，种属差异、试验周期与成本等因素，使传统动物试验难以完全适配创新药研发需求。同时，NAMs仍面临技术成熟度有限、标准与监管指南缺失、数据生态薄弱等挑战。先锋计划将通过试点积累经验，为后续建立NAMs验证和科学应用的监管体系奠定基础。
计划中的NAMs以人类生物学相关性为导向，范围包括类器官、器官芯片等体外方法，以及计算机模拟、化学方法、离体方法、体内低等发育生物方法和这些方法的结构化组合。类器官与器官芯片是其中的重要方向。
哪些用途更值得关注？申请表列举了作用或毒性机制研究、毒性及靶器官预测、特定毒性终点评价、特定药代动力学终点评价、传统动物模型存在局限性的非临床评价，以及部分动物有效性模型替代、证据权重评估等应用类别。这些是申请分类参考，具体方法仍需经过评价与验证。
二
两类申请路径连接药物项目与方法开发
情形一是围绕具体药物开展应用。计划或已经将NAMs用于某个药物的非临床评价，并将相关数据作为药品注册申请的支持性数据，可申请加入。申请人通常为药品注册申请人，也可与NAMs开发机构联合申请。
纳入这一情形的项目，药审中心将采取“早期介入、及时沟通、全程跟踪”的工作模式，评价NAMs数据对相应监管决策的支持性。申请人需随药物开发持续提交相关非临床和临床研究数据，进一步评价方法的适用性与临床相关性。
情形二是由NAMs开发机构申请方法学验证。药物研发企业、科研院所、高等院校、第三方技术服务机构等均可作为申请人。文件鼓励多方联合申请，但各参与机构均应对拟申请的方法具有一定研究和验证基础。
纳入这一情形后，药审中心可根据需求与申请人共同确定验证方案，由申请人按计划开展验证，必要时启动联合验证或第三方验证。两条路径均要求明确用途、具有一定稳健性和可重复性，并提供已有验证基础；仅有技术概念或初步模型展示，难以支撑申请。
三
应用场景决定方法需要证明什么
应用场景（COU）是文件反复强调的核心概念，指NAMs在药物评价中的使用方式和使用目的。申请资料需明确适用药物类别、研发阶段、预期用途、决策逻辑及局限性。每项申请只能包括一个COU，扩展应用场景需提交新的申请。
以申请表列举的肝毒性评价为例，围绕肝类器官或相关芯片开展申请时，除了描述模型结构，还需说明拟评价何类药物、用于哪个研发阶段、评价什么终点，以及结果如何参与决策。
从行业实践看，这意味着开发目标需要从“构建出模型”进一步推进到“证明模型在特定用途下能提供可靠信息”。形态和标志物可以支持模型表征，但不能单独证明方法具有相应的预测能力。
四
方法验证与数据质量成为关键要求
实施框架要求说明方法原理、试验系统组件、标准操作程序、关键性能参数、检测及统计分析方法，并提供质量控制程序。针对特定COU，还需论证预测性能，分析影响可靠性和重复性的因素。
验证工作需根据研究进展评价不同时间、人员、地点，以及关键原材料或试验条件变化带来的影响；合理选择对照药，并通过已有动物和／或人体研究数据论证人类生物学相关性。存在传统评价方法时，还需提供相应对比数据。后续验证计划应明确阶段目标、实施节点和通过判定标准。
数据质量方面，申请人应建立与COU相匹配的质量管理体系，参考GLP相关原则开展研究，确保数据真实、准确、完整、可溯源，并保留原始数据备查。
五
申请窗口与沟通机制更加具体
申请遵循自愿原则，可通过申请人之窗提出I类沟通交流会议申请，提交申请表及实施框架，将具体研究或验证报告作为附件提供。“会议目的”和“其他情况说明”需备注“先锋计划申请”，且不应合并其他沟通事项。
药审中心专项工作组和相应适应症团队将综合评价。优先考虑解决非临床评价特定问题、能弥补现有手段不足、提升预测准确率，并具有一定开发和验证基础的较成熟方法。拟纳入项目公示五个工作日，无异议后纳入；未纳入的申请补充完善后可再次提出。
招募期为正式发布启动之日起五年。这是申请提交窗口，并非要求所有项目在五年内完成。期限届满前已提交申请但尚未完成审评的品种或验证的方法，将按原计划继续完成相关工作。纳入后，双方将商定里程碑式沟通计划，申请人随进展持续更新实施框架。
图 “先锋计划”整体实施框架
精科类器官诚邀研发伙伴
共同申报先锋计划
精科类器官已围绕药物评价及实际应用场景形成了丰富的技术积累。依托万例规模、覆盖30余种癌种的类器官生物样本活库，以及类器官共培养模型、高仿生芯片和高通量药筛平台，我们建立了基于类器官的多维度药物评价体系，形成模型构建、药物筛选与验证相衔接的服务流程。在CAR-T有效性评价、ADC靶点验证与内化效率评价、AAV转导效率评价等应用中，已积累相应的模型、评价方法与实践经验，为围绕具体应用场景进一步开展方法学验证提供基础。
面向“先锋计划”，精科类器官诚邀药物研发企业、科研院所、高校及相关技术机构共同申报。我们期待结合合作伙伴的药物研发需求与既有研究基础，共同明确应用场景、梳理已有证据、完善验证方案，联合推进符合试点要求的药物非临床评价项目或新方法验证项目，让已有技术积累进一步转化为支持药物研发与监管决策的科学证据。
来源：国家药监局药审中心《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》及所附申报指南、申请表、实施框架；2026年第46号通告。
原文链接：
国家药监局药审中心关于发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》的通告（2026年第46号）
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