当全球药物研发从“动物优先”转向“人类相关性优先”，类器官、器官芯片、AI 建模等新方法学体系，正在成为连接基础研究、非临床评价与精准医疗的重要技术底座。
近日，《中国药学杂志》网络首发论文《监管科学战略优先方向：从动物实验的路径依赖到新方法学体系的变革性重构》。文章系统梳理了动物实验在药品非临床研究中的历史作用与现实局限，重点讨论了新方法学体系（New Approach Methodologies，NAMs）在全球监管科学、药物发现、非临床评价及产业转化中的战略意义。
对于类器官技术企业而言，这篇论文释放出一个清晰信号：以人源模型为基础、以真实人体生物学相关性为导向的评价体系，正在从前沿探索走向监管关注和产业应用。类器官、器官芯片、AI 建模、多组学分析等技术，不再只是科研工具，而是未来药物研发效率提升、临床转化率改善和评价体系重构的重要支撑。
一、为什么传统动物实验体系正在被重新审视?
长期以来，动物实验被视为药品非临床研究的“黄金标准”，在药效、安全性、毒理学评价等环节发挥了重要作用。但随着疾病机制研究不断深入、创新药物类型持续拓展，传统动物模型的局限也越来越明显。
物种差异导致结果外推受限：动物与人类在基因表达、代谢通路、免疫反应和疾病发生机制方面存在天然差异，动物实验结果并不总能准确预测人体反应。
复杂疾病和新型疗法难以充分模拟：肿瘤、神经退行性疾病、自身免疫疾病等具有高度异质性；ADC、CAR-T、免疫治疗等新型疗法也需要更贴近人体免疫微环境的评价体系。
研发周期长、成本高、失败率高：传统“靶点发现—动物实验—临床试验”的线性路径，已难以满足创新药研发对效率、精准性和转化成功率的要求。
伦理与监管要求持续提升：全球范围内 3R 原则（替代、减少、优化）不断强化，动物实验替代技术的研发与应用正在成为监管科学的重要方向。
因此，药物研发评价体系的核心问题已经不只是“是否减少动物实验”，而是如何建立更接近人体真实反应、更可重复、更可解释、更适合监管采信的新型证据体系。
二、NAMs 是什么？不是单一替代技术，而是一套新评价体系
NAMs 通常被译为“新方法学体系”，是近年来全球药品监管科学和生物医药研发领域快速发展的新一代非动物或少动物评价工具集合。它并不是某一项单独技术，而是由多种人源化、机制化、数据化工具共同构成的系统。
类器官：来源于干细胞或患者组织，能够在体外形成具有一定组织结构和功能特征的三维模型，可用于疾病建模、药效评价、药物敏感性检测等。
器官芯片：通过微流控、材料工程和细胞工程技术，在芯片上模拟组织器官的动态微环境，可用于毒性评价、屏障功能研究、药物代谢与跨器官反应模拟。
AI 建模与计算毒理：利用算法模型预测药物毒性、药效趋势、分子相互作用和风险信号，提升早期筛选效率。
多组学与高通量分析：结合转录组、蛋白组、代谢组、影像组学等数据，增强模型评价的机制解释能力。
这意味着，未来的药物评价不再只依赖单一动物终点，而是通过“人源模型 + 多维数据 + 机制解释 + 证据权重”的方式，构建更加接近临床真实反应的评价体系。
三、全球监管趋势：从“鼓励探索”走向“可提交、可验证、可采信”
论文指出，欧美等地区已经率先将 NAMs 纳入监管科学战略布局。美国通过 FDA 现代化相关法案和新方法学指南，逐步取消动物实验的强制性路径依赖，推动经科学验证的类器官、器官芯片、计算模型等数据进入药物研发证据体系。欧盟则长期以 3R 原则、替代方法验证体系和 OECD 测试指南为基础，推动非动物方法的标准化和监管接受。
在中国，NAMs 也正在从科研探索逐步进入政策与产业视野。近年来，类器官、器官芯片、AI 药物预测、虚拟动物实验、人源类器官伦理规范等相关内容不断出现在监管科学、药典标准、产业数智化转型和前沿科技攻关任务中。
这表明，NAMs 的价值已经超越单纯的动物替代，它正在成为药物研发体系升级、医药产业高质量发展和监管科学创新的重要抓手。
四、类器官为什么会成为 NAMs 的关键技术平台？
在 NAMs 技术体系中，类器官具有独特价值。它既保留了细胞模型的可操作性，又在一定程度上具备组织结构、细胞异质性和疾病特征表达，能够更接近人体病理状态。尤其在肿瘤、消化系统疾病、肝肾毒性评价、遗传疾病和个体化用药研究中，类器官正展现出越来越明确的应用潜力。
1
在药物发现阶段，类器官可用于更接近人体疾病特征的药物筛选，帮助提高早期候选药物筛选质量。
2
在药效评价阶段，患者来源类器官可保留个体差异和肿瘤异质性，为药物敏感性评价提供更具临床相关性的模型。
3
在安全性评价阶段，肝、肾、心、肠等类器官模型可用于探索药物潜在毒性和器官特异性反应。
4
在精准医学场景中，类器官可与基因检测、多组学和 AI 分析结合，为个体化治疗决策提供补充证据。
当然，类器官技术仍处于快速发展阶段，模型标准化、批间稳定性、长期培养、复杂微环境重建、数据解释和监管采信等问题仍需要产业界、科研界和监管方共同推进。但正因为这些问题尚待解决，类器官平台企业也拥有了参与标准建设、技术验证和应用场景拓展的重要机会。
五、对医药产业的意义：提高人体相关性，推动研发降本增效
从产业角度看，NAMs 的核心价值并不是简单替代某一种实验，而是让药物研发在更早阶段获得更接近人体反应的证据，从而提升决策质量。
对创新药企业：可用于早期候选药物筛选、药效确认、毒性风险预警和机制研究，减少低价值候选物进入后续高成本环节。
对 CRO 与技术服务平台：可形成标准化、模块化、可复制的评价服务体系，推动药物研发服务从传统实验执行转向高价值模型与数据服务。
对临床精准治疗：患者来源类器官有望为肿瘤药敏检测、联合用药评估和耐药机制研究提供更贴近个体差异的体外依据。
对监管科学：NAMs 为“人源相关性、机制可解释、数据可追溯”的证据体系建设提供了新的技术基础。
六、精科类器官：面向 NAMs 时代的人源模型与评价平台建设者
作为聚焦类器官产品与技术服务的平台型企业，精科类器官持续关注全球药物研发评价体系的变化，并围绕类器官模型构建、药效评价、肿瘤类器官药物敏感性检测、类器官芯片及相关数据分析等方向开展技术积累和应用转化。
面向 NAMs 发展趋势，精科类器官将继续围绕以下方向推进平台能力建设：
建设更稳定、可重复、可质控的人源类器官模型体系；
推动类器官在药物筛选、药效评价、毒性评价和个体化用药研究中的应用；
探索类器官与器官芯片、AI 分析、多组学检测的融合，提升模型的动态模拟能力和数据解释能力；
加强与科研机构、医院、药企及合作伙伴的协同，推动类器官技术从科研验证走向标准化、规模化和产业化应用。
我们相信，随着监管科学体系不断完善，类器官技术将在新药研发、疾病模型构建、精准医疗和药物安全性评价中发挥更加重要的作用。
结语：从技术工具到产业基础设施
NAMs 的兴起，标志着药物研发评价体系正在经历一次深层次变革。它不仅回应了动物实验转化效率、伦理约束和复杂疾病评价的现实挑战，也为医药产业提供了更接近人体、更高效、更具解释力的新型评价路径。
对类器官行业而言，这既是技术趋势，也是产业机遇。未来，谁能率先建立高质量、标准化、可验证、可规模化的人源类器官与器官芯片平台，谁就更有机会在新一轮药物研发范式重构中占据关键位置。
精科类器官将持续以人源模型为核心，以技术标准化和应用转化为方向，为药物研发、精准医疗和监管科学创新提供更可靠的类器官技术支撑。
参考来源
• 赵军宁，华桦. 监管科学战略优先方向：从动物实验的路径依赖到新方法学体系的变革性重构[J/OL]. 中国药学杂志，网络首发日期：2026-05-07