2026年7月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”）正式发布《关于公开征求“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（先锋计划）”相关工作文件意见的通知》，同步公开《申报指南》《申请表》《实施框架》三份征求意见稿，向社会各界征集意见和建议。征求意见时限为自发布之日起1个月。这标志着我国在药物非临床研究与评价领域推进类器官、器官芯片等新方法（New Approach Methodologies，NAMs）的监管科学探索迈出了实质性一步。
直面传统动物试验瓶颈，“先锋计划”应运而生
为落实药品监管科学行动要求，服务“十五五”期间医药产业高质量发展，药审中心将启动“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划”，即“先锋计划”（Propel Innovation and Operation of NAMs to Enhance Efficiency in R&D，PIONEER）。
随着创新药物研发飞速发展、先进疗法不断涌现，传统动物试验模式已难以适配创新药研发需求，其局限性日益凸显：一是种属差异，导致动物试验结果向人体外推的准确性有限；二是传统动物试验周期长、成本高、通量低，难以满足创新药快速研发的需求；三是动物保护日益受到重视，全球监管机构均大力推进“3R”原则的实施。
NAMs是指以不依赖传统动物试验、以人类生物学相关性为导向的创新方法或策略，包括计算机模拟、化学、体外（类器官、器官芯片等）、离体、体内（低等发育生物）及其他创新方法，以及这些方法的结构化组合，旨在减少/优化/替代（“3R”原则）传统动物试验，更快获得同样或更能预测人类反应的数据，为监管决策提供信息。NAMs有望从科学层面规避传统实验动物与人的种属差异缺陷，补充现有评价手段的短板，提升非临床研究结果向临床外推的准确性。
搭建“产、学、研、监”合作平台，破解发展瓶颈
尽管NAMs的应用已成为药物非临床评价的必然趋势，但目前其发展仍面临技术成熟度有限、行业标准与监管指南缺失、数据生态薄弱等诸多挑战。“先锋计划”旨在建立“产、学、研、监”合作机制，合力推进NAMs的技术攻关、标准化和科学应用，为未来构建更加科学、灵活、适配创新药发展的非临床评价体系积累经验，为后续建立NAMs的验证和科学应用的监管体系奠定基础。
根据《申报指南》，符合以下任一情形时，申请人可申请加入本试点计划：
情形1：计划或者已将NAMs应用于药物的非临床评价，并将相关研究数据作为药物注册申请的支持性数据；
情形2：NAMs方法学开发机构申请方法学联合验证。
值得关注的是，试点项目的申请人可以是药物研发企业和/或NAMs相关开发机构，这为专注于类器官、器官芯片技术开发的机构与药物研发企业之间的协同合作打开了制度化通道。
“早期介入、及时沟通、全程跟踪”，验证成果可复用
针对被纳入“先锋计划”的项目/品种，药审中心将采取“早期介入、及时沟通、全程跟踪”的工作模式，与申请人保持密切沟通交流；必要时将召开专家咨询会，就实施计划的细节予以讨论。
尤为关键的是，对于涉及“方法学联合验证”情形的试点项目，药审中心将根据需求与申请人共同确定验证方案，后续以申请人为主体，按计划完成相关验证工作，适时形成具体技术方法的验证标准。通过审查的技术方法，申请人即可在药物研发项目中用于特定应用场景，无需重复验证。 这一机制有望显著提升NAMs技术从方法学验证到实际应用的转化效率。
在申报路径方面，申请人基于自愿原则，参考《国家药品监督管理局药品审评中心药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，通过申请人之窗提出I类沟通交流会议申请，并在“会议目的"和“其他情况说明"项下备注“先锋计划申请”。试点工作不设名额限制，招募期为5年。对于符合纳入标准并拟同意纳入的品种，药审中心将予以公示，公示期为5个工作日，公示无异议的方法或品种将纳入“先锋计划”。
多元应用场景明晰，为类器官技术拓展空间
根据征求意见稿，NAMs的拟定应用场景涵盖多个维度，包括但不限于：作为传统非临床评价方法的补充（如作用/毒性机制研究、毒性/靶器官预测、概念验证等）；作为豁免抗体类药物等更长周期重复给药毒性试验的支持性依据；用于特定毒性终点（如局部耐受性、致心律失常评价）及特定药代终点的评价；用于传统动物模型评价存在局限性的药物非临床评价，尤其是先进治疗产品、罕见病治疗药物；替代部分常规动物有效性评价模型；以及作为证据权重法（Weight of Evidence，WoE）评估支持性数据的一部分等。
上述场景的系统性梳理，为类器官、器官芯片等以人类生物学相关性为核心优势的新方法提供了清晰的应用切入点，也为相关技术开发机构参与监管科学实践、推动技术标准化落地指明了方向。